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血友病新疗法:修复缺陷基因

日期: 2014-09-28
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      日前,来自美国威斯康星医学院的科学家在《自然-通讯》(Nature Communications)杂志上报告称,他们通过修复一个有缺陷的基因治疗了狗的血友病,这标志着向着治疗人类血友病又迈进了一大步。 
  A 型血友病是一种最常见的遗传性出血性疾病,每 10, 000 人中大约就有 1 人受累于这一疾病。它是由于一个基因功能失常引起凝血因子 VIII 缺乏所导致,这一功能失常的基因可通过母系遗传。目前这一疾病尚无法彻底治愈。医生们通常通过注射促凝剂来治疗失控性的出血,但只有一部分患者的免疫系统能够对这种治疗产生反应。 
  由威斯康星医学院 David Wilcox 领导的一个研究小组,利用一种病毒作为微型特洛伊木马(Trojan Horse)对狗进行了测试。他们将一个具有功能的ITGA2B基因插入到无害的病毒中。然后利用这一病毒来“感染”三条A型血友病狗,将有益的基因导入到了能够生成血小板的干细胞中。 
  在接受治疗后,有两条狗生成了极高水平的凝血因子 VIII ,它们在研究的两年半时间内没有出现过严重出血。且三条狗在接受这一新基因后,都不需要药物来抑制它们的免疫系统。 
  基因治疗是基于这样一个简单的想法:如果一个基因存在缺陷,就用一个功能性的基因来取代或补充它,由此来治疗遗传性疾病。它在上世纪90年代末突然出现于医学领域,是最具吸引力的生物技术领域之一。 
  然而一些偶然发生的挫折事件,其中包括 1999 年一名 18 岁的美国志愿者因基因治疗而死亡,两名因“泡泡儿症候群”( bubble baby syndrome)而接受治疗的法国儿童形成了癌症。让这一新的前沿研究遭受到重大的打击。到目前为止,取得的成功案例极少,且都局限于单基因疾病。 
  今年7月,来自意大利的科学家们报告称他们治疗了 6 名异染性脑白质营养不良患儿,这种神经系统疾病是由于 ARSA 基因突变所引起。这些鼓舞人心的研究都表明在不久的将来,基因治疗的时代即将来临。(来源:生物360  2013-11-20)

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