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替换健康DNA即可治疗疾病

日期: 2014-09-28
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点击数:  
2014年01月26日 08:35
来源:晶报
 
      未来,病人或许不需要通过服用药片来治疗疾病,而是选择“基因手术”——使用CRISPR这种创新性的基因编辑技术将有害的变异剪除并植入健康的DNA来治疗疾病。目前,已经有人看到了其中的商机,创办了公司来研发和推广这种基因编辑技术。
      科学家们在研究中发现,细菌具备一种有高度适应性的免疫系统,使它们能发现并击退来自某种噬菌体的多次进攻,很多科学家据此意识到,细菌的免疫系统拥有一个非常有价值的特性:以某个特定的基因序列为目标。今年1月,4个研究团队报告了这一被称为CRISPR的系统。细菌用这一策略来探测并剪除外来DNA。剪除DNA的酶Cas9会在一个RNA引导序列的帮助下发现目标。现在,研究人员可以借用基因工程方法,追踪任何基因。
      随后,许多科研团队利用这一系统来删除、添加、激活或抑制人体、老鼠、斑马鱼、细菌、果蝇、酵母、线虫和农作物细胞中的目标基因,从而证明了这个技术的广泛适用性。
传统的基因疗法一般使用病毒来递送DNA,这种方法能够引入有用的基因,但并不能改变错误的序列,因此并不精准。目前,在基因编辑技术领域“称王称霸”的是位于美国加州的桑加莫生物科技公司,该公司使用一套不同的系统来剪除目标基因或让目标基因失效。CRISPR使用起来更加容易且可“量体裁衣”。据科技日报  

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