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2017年将成为CAR-T和CRISPR治疗的关键一年

日期: 2017-03-14
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       随着CRISPR / Cas9和CAR-T-head这两项具有划时代意义的技术走向关键里程碑,2017年将有望成为合成生物学的关键一年。

       在接下来的几个月中,第一种基于CAR-T(嵌合抗原受体T细胞)的疗法很有可能获得监管机构的批准。来自于Novartis和Kite Pharma公司的候选药物都通过重新激活免疫系统的功能以抗击癌症,而率先获得批准的药物将领跑市场竞争。

       通过基因改造CAR-T细胞可以使其表面表达人工受体。这些受体将结合癌细胞表面上的特异性抗原,从而引导机体自身的免疫系统识别和攻击肿瘤。

       得益于良好的II期临床数据和FDA突破性地认证,Kite公司已经将针对弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)患者的KTE-C19治疗方案机动送审了,而Novartis公司表示明年计划将CTL019用于急性淋巴细胞白血病。

       然而,2016年CAR-T疗法并没有走得很远。当Juno的白血病候选药物JCAR015在II期临床试验中出现了包括脑水肿在内的副作用后,美国FDA叫停、重启而后又再次叫停了其临床试验,过程一波三折。

       三家公司的药物都是基于抗CD19的 CAR-T细胞,但是细胞修饰方式和制造过程不同,并且可能意味着用一种疗法出现的副作用与其他疗法出现的副作用存在显著的不同。

       然而,Juno所遭遇的挫折使得人们对该技术的潜力和存在一些问题产生质疑,包括Juno将要如何在当前的买方市场中进行定价所存在的不确定性、CAR-T在实体瘤中应用的困难以及血液系统癌症治疗日益激烈的竞争格局等问题。

       同时,第一个数据也应该从CRISPR的人类试验中出现,CRISPR是一种最初被探索用来治疗癌症的基因编辑方法,但可能对许多由基因介导的疾病都具有潜在的治疗作用。

       该项技术看似很简单,它包括了能与目标DNA序列结合的指导RNA和一种能引起DNA断裂并触发自我修复机制的酶(核酸酶Cas9),指导RNA作为模板用以改变原始序列。重要的是,可以使用单个载体将两种元件引入细胞。

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