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糖尿病:精准用药的价值

日期: 2017-03-09
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       糖尿病是一组由遗传和环境因素相互作用而引起的临床综合征,已成为导致全球人口死亡的第四大疾病,是世界五大慢性病之一,世界卫生组织将其称为“21世纪的灾难”。

       由于糖尿病是一种复杂的终身性疾病,药物治疗是重要手段之一。但目前占全部糖尿病患者90%以上的2型糖尿病控制率仅约40%,服用降糖药物的有效率仅为57%,这是为什么呢?


临床诊疗指南也有局限性

       上世纪八九十年代开始,循证医学方兴未艾,多数稍常见的疾病均在此基础上形成临床诊疗指南。然而,“唯循证医学论”的弊病恰恰阻碍了个体化医疗的发展。比如,现已证实HER2阳性的乳腺癌患者用曲妥珠单抗治疗有效,但这类患者不足30%,如采用循证医学要求的随机对照临床试验,该药很可能因为有效性不佳而不能上市。

       糖尿病是一种由多种基因决定的一种复杂疾病,要从遗传和环境两面进行科学分析和评估,才能更精准地预防和控制。2型糖尿病是典型的异质性疾病,每一患者的胰岛细胞功能和胰岛素敏感性都不尽相同,造成治疗方案有效性和安全性的个体差异。然而,在未采用精准医学思路之前,我们只有采用“试错法”来逐渐寻找适合每一患者的方案。


用药不当后果很严重

       糖尿病患者,如果用药不当,那也就无法有效控制血糖。长此以往,如果血糖增高,大血管、微血管将受损并危及心、脑、肾、周围神经、眼睛、足等。据世界卫生组织统计,糖尿病并发症高达100多种,是目前已知并发症最多的一种疾病。糖尿病死亡者有一半以上是心脑血管所致,10%是肾病变所致。因糖尿病截肢的患者是非糖尿病的10~20倍。临床数据显示,糖尿病发病后10年左右,将有30%~40%的患者至少会发生一种并发症,且并发症一旦产生,药物治疗很难逆转,因此强调尽早预防糖尿病并发症。


精准医学为糖尿病用药进行个性化指南

       近年来,随着药物遗传学和药物基因组学的迅猛发展,糖尿病用药的划分也越来越精细。目前降糖药已多达10余类20余种,而全基因组关联研究(GWAS)已经发现了基因对于药物疗效及安全性的显著影响。

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